Окно в новую эру медицины: первый препарат для генной терапии рака

В середине июля консультативный совет Федерального управления США по контролю за лекарствами (FDA) проанализировал результаты клинических испытаний предложенной швейцарской компанией «Новартис» инновационной технологии лечения пациентов с поздними стадиями лейкоза. Члены совета единогласно проголосовали за рекомендацию одобрить применение нового метода борьбы с раком. Это событие журналисты уже образно называют «окно в новую эру медицины».

Если FDA примет рекомендацию экспертов, что скорее всего и произойдет, то на американском рынке медицинских препаратов появится первое лекарство для генной терапии онкологических патологий. А пока продолжаются клинические испытания по лечению рака с помощью генетически модифицированных клеток крови пациента.

Методика CAR T-Cell Therapy

Обсуждаемая экспертами FDA технология предложена специалистами швейцарской компании «Новартис» для лечения острого лимфобластного лейкоза, так называемого рака крови, у детей и молодых людей в возрасте до 25 лет. По медицинской статистике США, в этой возрастной группе самой распространенной онкологической патологией является именно B-клеточный лимфобластный лейкоз.

Предложенная компанией «Новартис» методика проходит клинические испытания под кодовым названием CTL019. Полученные из крови пациента Т-лимфоциты, являющиеся клетками иммунной системы, подвергают заморозке и отправляют в лабораторию этой фармацевтической компании. После разморозки Т-клетки модифицируют, помещая в них ген, обладающий высокой степенью агрессивности по отношению к злокачественным клеткам.

По окончанию лабораторной обработки модифицированные Т-лимфоциты вновь замораживают и возвращают в лечебное учреждение. Здесь индивидуально созданный противораковый препарат вводят в кровь пациента, где перепрограммированные клетки начинают быстро размножаться и активно воздействовать на опухоль.

Генная терапия лейкоза в Израиле

Единственным медицинским центром за пределами США, где в рамках клинических испытаний уже применяется инновационная технология противораковой терапии, является больница «Шиба». Недавно здесь было успешно проведено лечение группы из 17 пациентов с терминальной стадией острого лимфобластного лейкоза (OLL) типа B.

В ходе клинического испытания индивидуальные инновационные препараты были созданы для пациентов с крайне неблагоприятным прогнозом и отсутствием терапевтического эффекта на другие виды лечения. После проведенной терапии у 75 % участников исследования была достигнута стойкая ремиссия.

Метод будет спасать жизни тысяч детей во всем мире

В 2012 году Эмили Уайтхед одной из первых прошла лечение в педиатрической клинической больнице Филадельфии по технологии, предлагаемой компанией «Новартис». В ходе терапии у нее наблюдались угрожающие жизни побочные эффекты, но благодаря своевременной помощи врачей организм Эмили справился с ними. В настоящее время 12-летняя девочка здорова.

«Мы уверены, что после утверждения этот метод лечения будет спасать жизни тысяч детей во всем мире», — сказал отец Эмили Том Уайтхед, обращаясь к членам консультативного совета FDA. «Я надеюсь, наступит день, когда вы сможете сказать своим близким, что участвовали в процессе, ускорившем отказ от таких агрессивных видов лечения рака крови, как химиотерапия и облучение».

В подтверждение эффективности новой технологии представители компании «Новартис» предоставили результаты исследований, проводимых с апреля 2015 года по август 2016 года. Из 64 инкурабельных пациентов у 52, что составляет 82,8 %, после проведения терапии удалось достичь стойкую ремиссию.

«Это новая эра, результаты лечения внушают энтузиазм», — сказала Гвен Николс, представитель Общества по изучению лимфомы и лейкемии — организации, которая финансировала часть исследований. Следующим шагом, по ее мнению, будет изучение совместимости этой технологии с другими видами лечения и определение возможности использования терапии для пациентов с более ранними стадиями рака, когда «иммунная система находится в лучшей форме и действительно умеет воевать».

Перспективы внедрения новой технологии лечения лейкозов

Актуальность и эффективность новой терапевтической методики для спасения жизни пациентов с тяжелыми стадиями лейкоза не вызвала сомнений ни у кого из экспертов FDA. Но ими была высказана озабоченность по поводу опасных для жизни побочных эффектов при введении модифицированных Т-лимфоцитов. Также есть опасения, что наличие измененных клеток в организме в долгосрочной перспективе может привести к развитию новой онкологической патологии или другим проблемам со здоровьем.

Поэтому в рекомендациях консультативного совета FDA оговорен ряд условий использования терапевтической технологии, разработанной учеными из Пенсильванского университета совместно с сотрудниками компании «Новартис». На первом этапе внедрение нового метода лечения будет проходить в ограниченном количестве медицинских центров — в программу может быть включено не более 35, преимущественно американских, лечебно-диагностических учреждений. Персонал этих клиник должен пройти специальную подготовку. Наблюдение за пациентами необходимо осуществлять не менее 15 лет после проведения терапии.

Иммунотерапия — основное направление медицины будущего

Создание препаратов, помогающих иммунной системе человека бороться со злокачественными патологиями, уже не первое десятилетие рассматривается учеными как перспективное направление в онкологии. Еще в конце 80-х прошлого столетия в отделении иммунологии израильского НИИ имени Вайцмана была начата разработка двух новых методов лечения онкологических заболеваний с использованием Т-лимфоцитов. С помощью генной инженерии их снабжали рецепторами, способными идентифицировать раковые клетки и тем самым активировать иммунную систему на борьбу с опухолью.

В ведущих мировых онкологических центрах, в том числе и в израильских клиниках, применяется несколько видов биологических препаратов, помогающих иммунной системе блокировать процессы роста злокачественных опухолей. Эффективность такого лечения подтверждена на практике, и ученые совместно с фармацевтическими компаниями активно продолжают разработку новых противораковых лекарств. На рынке медицинских препаратов Европы и Китая уже есть лекарственные средства, созданные по технологиям генной терапии. Предложенная швейцарской компанией «Новартис» методика — еще один шаг в развитии иммунотерапии онкологических патологий, основного направления медицины будущего.

4070 просмотров