Новое лекарство от лейкоза у детей получило европейскую лицензию

Вслед за американской организацией FDA Европейское агентство лекарственных средств (EMEA) одобрило новый препарат, созданный при помощи генной инженерии. Лекарство Kymriah производства компании Novartis предназначено для лечения острого лимфобластного лейкоза у детей, а также лимфомы у взрослых.

Получению лицензии предшествовали клинические испытания, в ходе которых Kymriah назначался пациентам с лейкозами в терминальной стадии. В испытаниях принимали участие 75 детей и подростков. Все они получали в прошлом химиотерапию или перенесли пересадку костного мозга, но безрезультатно: после терапии в стандартном режиме болезнь не отступила. Однако по итогам приема Kymriah у 81% участников развилась полная ремиссия – состояние, когда в организме, в том числе и в костном мозге, не остается злокачественных клеток. Кроме того, несмотря на то, что до начала испытаний все участники были причислены к категории терминальных больных, 76% из них на фоне терапии Kymriah прожили как минимум 12 месяцев.

Дополнительные испытания с участием взрослых (93 человека) были посвящены исследованию эффективности Kymriah при лечении лимфом. В результате у половины пациентов, получавших новый препарат, отмечалась положительная динамика, у 40% была достигнута полная ремиссия, а у 12% - частичная. Выживаемость продолжительностью в 12 месяцев была зарегистрирована у 50% пациентов.

Kymriah относится к классу иммунотерапевтических препаратов на основе собственных Т-лимфоцитов человека. Т-лимфоциты – клетки иммунной системы – заранее, до начала курса лечения, получают у пациента и подвергают модификации при помощи методов генной инженерии: вводят в Т-лимфоциты вирусный генетический материал. На его основе лимфоциты начинают синтезировать новые белки и создают искусственные (химерные) рецепторы. Благодаря этим рецепторам, модифицированный Т-лимфоцит приобретает способность распознавать раковые клетки и уничтожать их, запуская в организме каскад иммунных реакций.

Такая методика лечения получила название терапии Т-лимфоцитами с химерным антигенным рецептором (CAR-T). В группу CAR-T препаратов также входит недавно выпущенное на рынок лекарство Yescarta. Yescarta было одобрено к применению в Европе и в настоящее время используется для лечения лимфом у взрослых.

Что представляет собой CAR-T терапия?

Одна из особенностей раковой опухоли состоит в ее неуязвимости для иммунной системы. Злокачественные клетки не являются чужеродными для организма, поскольку их источником изначально являются его собственные нормальные клетки, прошедшие процесс перерождения. Кроме того, за счет ряда биохимических изменений раковая опухоль становится «невидимой» для Т-лимфоцитов – клеток иммунной системы. Принцип действия CAR-T терапии состоит в том, что T-лимфоциты проходят процесс генной модификации и приобретают химерный (искусственный) рецептор CAR. Этот рецептор обладает способностью распознать злокачественную клетку, и превратить ее в мишень для иммунной системы. T – лимфоциты получают непосредственно у пациента, выделяя их из периферической крови. Затем вводят в состав их ДНК определенную последовательность генов, кодирующую белок CAR. «Донором» постороннего генетического материала в данном случае является вирус.

CAR-T терапия продемонстрировала свою высокую эффективность при онкогематологических заболеваниях как у детей, так и у взрослых. В Израиле эта методика практикуется, в частности, в больнице «Шиба», где проходят контролируемые клинические испытания с привлечением добровольцев. Чтобы принять участие в клинических испытаниях, оставьте обращение по ссылке.

15501 просмотр